Se trata del único ensayo clínico aprobado en el país en chicos. El Programa Nacional para el Estudio y la Investigación del Uso Medicinal de la Planta de Cannabis y sus Derivados y Tratamientos No Convencionales aprobó otro que aún no empezó en el Hospital El Cruce y otorgó la preaprobación a un estudio multicéntrico, ambos en pacientes adultos.

Los datos del Garrahan sobre 49 de los 50 pacientes de hasta 17 años estudiados hasta ahora indican que la incorporación del aceite de cannabis al tratamiento convencional redujo en el grupo el 60% de las crisis epilépticas. En promedio, esos ataques disminuyeron de 30 a 13 por día. "Esto significa que el tratamiento evitó casi dos de cada tres crisis. Gracias al tratamiento, cinco pacientes están libres de crisis en la actualidad", afirmó el Garrahan a través de un comunicado de prensa.

El promedio de crisis mensuales se redujo más del 60 por cientoEl promedio de crisis mensuales se redujo más del 60 por ciento Crédito: Prensa Garrahan

En cuanto a los efectos adversos del aceite utilizado en el estudio, que produce un laboratorio de Canadá, el hospital informó solo que fueron "leves a moderados" y que "la mayoría se controló con el ajuste de la dosis de cannabidiol o de alguna medicación antiepiléptica".

El equipo de investigación está a cargo de Roberto Caraballo, jefe del Servicio de Neurología del Garrahan. "Los resultados confirman lo que percibimos a lo largo de todo el tratamiento con las familias y los pacientes con encefalopatías epilépticas refractarias -sostuvo a través del comunicado-. Son indicadores que nos permiten comprender la importancia, la eficacia y la seguridad de contar con esta nueva opción terapéutica", indicó.

Los 50 pacientes que ingresaron al ensayo clínico tenían entre nueve meses y 17 años a finales del año pasado, cuando empezó el estudio. Más de la mitad reside en la provincia de Buenos Aires, mientras que el resto son pacientes de la ciudad o de provincias como Salta, Entre Ríos, Neuquén, Catamarca, Misiones, Tucumán, Chubut o La Pampa.

En todos los casos, el diagnóstico es encefalopatía epiléptica refractaria y algunos tenían más de 10 crisis epilépticas por día. Los tratamientos disponibles, según se informó, no lograban controlar la enfermedad.

"La idea de este proyecto surgió frente a la necesidad de evaluar el cannabis sin prejuicios y con rigor científico, para asegurarnos su efectividad y seguridad antes de incorporarlo como un nuevo tratamiento", explicó la asesora metodológica de la investigación, Graciela Demirdjian, que es coordinadora de la Unidad de Evaluación de Tecnología Sanitaria del Garrahan.

Los efectos adversos fueron leves a moderados; se seguirá controlando a los pacientes durante el próximo añoLos efectos adversos fueron leves a moderados; se seguirá controlando a los pacientes durante el próximo año Crédito: Prensa Garrahan

¿Por qué se difundieron los resultados a los medios antes de que concluya el ensayo clínico? La explicación de Caraballo fue la siguiente: "Originalmente, el estudio involucraba a 100 pacientes, pero al finalizar la primera etapa, el equipo médico realizó un corte de información que arrojó resultados tan categóricos que creímos necesario informarlos. El estudio continúa incorporando pacientes y, para los chicos y las chicas que ya ingresaron, el seguimiento se prolonga un año más para corroborar que los resultados se mantengan en el tiempo y evaluar el impacto sobre el desarrollo neurocognitivo".

Se estima que el 1% de la población padece epilepsia y el 20% de esos casos son graves o muy graves, con múltiples crisis durante el día que no responden a los tratamientos disponibles.

El neurólogo Alejandro Andersson, director del Instituto de Neurología Buenos Aires, incluye el cannabis en el tratamiento de sus pacientes. El profesional consideró que es importante contar cada vez con más pruebas de la efectividad y la seguridad de ese producto, en especial en la población pediátrica.

"Hay que ir adquiriendo más experiencia y ver cuáles son las fórmulas más adecuadas, así como estudiar las concentraciones, las dosis, si conviene trabajar con el extracto de la planta completo o un producto químico aislado", señaló Andersson.

Sobre los resultados difundidos consideró "importantísimo" que el Hospital Garrahan esté haciendo un trabajo de investigación para determinar el grado de seguridad y efectividad del cannabis rico en cannabidiol en pacientes pediátricos de distintas edades. "Esto da pie a seguir avanzando en la reglamentación y la ley para mejorar el acceso de los pacientes a la medicación", indicó el especialista.

En cuanto al diseño del estudio, destacó: "Es una investigación que estaba proyectada inicialmente para 100 pacientes y, según informaron los autores, difundieron los resultados preliminares [a mitad del estudio] porque se encontraron con una muy buena respuesta. Hallaron una mejoría del 60% en las crisis epilépticas, lo que es un valor muy importante". Dicho esto, opinó que "siempre conviene que los trabajos sean más prolongados".

Alejandra Villa, directora médica ejecutiva del Garrahan, comentó que el primer año de la investigación "fue un trabajo muy intenso" en lo médico y lo administrativo. "A lo largo de todo el proceso -detalló la médica-, participaron más de 100 personas de diferentes áreas del hospital para lograr tener el fármaco disponible, cuidarlo y administrarlo."

Los investigadores destacaron como un "beneficio adicional" de las dosis de 10 mg/kg/día del aceite de cannabis que produce el laboratorio canadiense Aphria que la mayoría de los padres observó una mejoría cognitiva, conductual y motriz de sus hijos.

La ley 27.350, que se sancionó en 2017 tras intensos debates, regula expresamente la investigación médica y científica del uso medicinal del cannabis en el país. El texto concede la potestad de "investigar los fines terapéuticos y científicos de la planta de cannabis y sus derivados en la terapéutica humana" al Programa Nacional para el Estudio y la Investigación del Uso Medicinal de la Planta de Cannabis, sus derivados y tratamientos no convencionales, que funciona dentro de la Secretaría de Salud de la Nación. La reglamentación, de este año, autoriza a organismos del Estado el cultivo de cannabis con fines médicos, científicos y de la investigación, así como la elaboración del aceite para los tratamientos.